一家醫(yī)院血液科診室內(nèi)，醫(yī)生正與一位白血病患者家屬低聲討論著治療可能性，當(dāng)提到“CAR-T”時，家屬眼中剛剛?cè)计鸬南Ｍ芸煊直怀林厝〈麄儎倓傇儐柫藘r格。國內(nèi)已上市的CAR-T療法價格普遍在百萬元左右。當(dāng)有人驚嘆于“一針清零癌細(xì)胞”的神奇療效時，更多人面對的是它百萬級的價格門檻。

近期，價格高達百萬的“抗癌針”屢屢登上熱搜榜單。據(jù)央視新聞報道，有網(wǎng)友聲稱，注射這種“抗癌針”后，癌細(xì)胞能夠被完全清除。被網(wǎng)友們稱為“抗癌針”的，正是目前全球前沿的癌癥免疫療法之一——嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法，它還有一個更為人熟知的俗稱，即“CAR-T療法”。

CAR-T細(xì)胞療法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy），是一種利用人體自身免疫系統(tǒng)進行的個體化治療方法，目前已獲批上市的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品僅適應(yīng)于血液腫瘤患者。該療法通過導(dǎo)入能識別腫瘤特異抗原的受體基因（CAR），幫助T細(xì)胞恢復(fù)特異殺傷活性。這些改造后的T細(xì)胞經(jīng)體外培養(yǎng)擴增后回輸?shù)交颊唧w內(nèi)。

它們宛如一群經(jīng)過升級改造的“特種兵”，配備了能追蹤目標(biāo)的“特制武器”，一旦遇到表達相應(yīng)抗原的腫瘤細(xì)胞，就會被激活并進一步擴增，從而更精準(zhǔn)地消滅腫瘤細(xì)胞。CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品憑借其獨特的作用機制，能為患者帶來可預(yù)見的治愈效果。

“作為當(dāng)前腫瘤免疫治療的前沿方向，CAR-T療法已在部分復(fù)發(fā)/難治性血液腫瘤中展現(xiàn)出突破性療效，尤其在B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病、淋巴瘤等適應(yīng)癥上，部分患者實現(xiàn)長期生存甚至臨床‘治愈’，顯著改善了傳統(tǒng)療法束手無策的局面。但需明確的是，其應(yīng)用范圍仍高度受限——目前獲批產(chǎn)品主要針對血液瘤，實體瘤領(lǐng)域因靶點異質(zhì)性高、微環(huán)境抑制等難題尚未突破，臨床轉(zhuǎn)化進展緩慢?！庇腥谭治鰩煂?1世紀(jì)經(jīng)濟報道記者指出，CAR-T療法的高度定制化特性導(dǎo)致治療流程長、可及性低，且對醫(yī)療團隊的細(xì)胞制備與質(zhì)控能力要求極為嚴(yán)苛，目前國內(nèi)僅有少數(shù)醫(yī)院具備成熟的應(yīng)用條件。 

中國市場CAR-T熱

說到CAR-T治療效果，不得不提“全球抗癌明星”——美國女孩艾米麗，她是世界上第一位接受 CAR-T細(xì)胞治療的白血病 (ALL) 患兒，今年也是艾米莉無癌生存的第十年。

早在2010年，年僅5歲的女孩艾米莉突然被診斷出患有白血病，當(dāng)時的選擇只有化療。但不幸的是，經(jīng)過2年的化療后，還是無法控制瘋狂進展的病情，當(dāng)時骨髓移植似乎是唯一的希望，可她的情況已經(jīng)嚴(yán)重到無法接受任何治療。

彼時醫(yī)生遺憾地通知艾米莉父母，他們已經(jīng)無能為力了，并建議將艾米莉帶回家，讓她在家人的陪伴下結(jié)束病痛的折磨。好在，2012年，年幼的艾米麗在費城兒童醫(yī)院接受了CAR-T治療。

如今這一療法的使用人數(shù)不斷擴大。據(jù)曜影醫(yī)療方面披露，近期，就有不少患者跨越萬里前往中國進行CAR-T療法進行治療。63歲的艾倫，是一位來自菲律賓的患者。在辛勤工作了四十年后，他剛剛開始享受期盼已久的退休生活。然而，2023年的一份診斷報告，讓所有的美好計劃都蒙上了陰影——艾倫被確診患有淋巴瘤。

當(dāng)時的醫(yī)生告訴他，這種疾病目前難以治愈，即使接受規(guī)范化療，預(yù)期生存期也可能只有5年左右。為了爭取生機，艾倫還是選擇了化療。治療期間，艾倫出現(xiàn)了明顯的副作用：頭發(fā)掉光，體重急劇下降。一直自認(rèn)身體健康的他，第一次真切地感受到生命的脆弱。

就在他和家人幾近絕望之時，他們了解到CAR-T細(xì)胞療法已經(jīng)日趨成熟，或許能帶來新的希望。經(jīng)過多方咨詢與考量，他們最終決定前往中國上海的曜影醫(yī)院接受CAR-T治療。

為何會選擇中國呢？

實際上，中國已成為CAR-T療法研發(fā)的熱土，據(jù)記者梳理，全球已上市的15款CAR-T產(chǎn)品中，有8款來自中國。但高價限制了它的普及。

根據(jù)弗若斯特沙利文的數(shù)據(jù)，預(yù)計到2030年，全球CAR-T細(xì)胞療法市場將達到218億美元，2024年至2030年的復(fù)合年增長率為22.1%。

中國市場方面，已形成包括復(fù)星凱特、藥明巨諾、傳奇生物、科濟藥業(yè)、合源生物等多家企業(yè)競爭的格局。但由于高度個性化的制備工藝，這些療法價格普遍在99.9萬至129萬元之間。最便宜的合源生物納基奧侖賽定價99.9萬元/針，最貴的藥明巨諾瑞基奧侖賽則高達129萬元/針。

上述分析師指出，全球CAR-T市場已形成“中美雙強”的格局。美國憑借先發(fā)優(yōu)勢占據(jù)技術(shù)高地，諾華、吉利德（Kite）、百時美施貴寶等跨國藥企主導(dǎo)早期市場；中國則依托本土創(chuàng)新快速跟進，覆蓋復(fù)星凱特（阿基侖賽）、藥明巨諾（瑞基奧侖賽）等頭部企業(yè)，適應(yīng)癥布局從血液瘤向多發(fā)性骨髓瘤等延伸。

“值得注意的是，國內(nèi)企業(yè)采取授權(quán)引進與自主研發(fā)并行的策略，在成本控制和醫(yī)保準(zhǔn)入方面形成了差異化競爭力。不過，與國際巨頭相比，國內(nèi)企業(yè)在實體瘤管線儲備、全球化臨床布局上仍存在差距?！痹摲治鰩熣f。

不過，在適應(yīng)癥方面，眼下，國內(nèi)CAR-T療法正從血液腫瘤向更廣泛的領(lǐng)域擴展。2025年6月，中國研究人員在《柳葉刀》上發(fā)表的研究成果顯示，針對Claudin-18.2陽性的患者，新型CAR-T療法satri-cel相比標(biāo)準(zhǔn)治療能大幅降低疾病進展風(fēng)險63%，并顯著延長無進展生存期。

更令人振奮的是，CAR-T療法在自身免疫性疾病領(lǐng)域也展現(xiàn)出潛力。2025年9月，中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)團隊針對系統(tǒng)性紅斑狼瘡的CAR-T療法臨床研究取得關(guān)鍵進展。

破局在路上

盡管CAR-T療法展現(xiàn)出突破性療效，但其商業(yè)化之路異常艱難。高成本、有限的適應(yīng)癥和支付難題構(gòu)成了主要障礙。

CAR-T療法的“天價”主要源于其復(fù)雜的個性化制備過程。目前國內(nèi)已獲批的CAR-T均為自體療法，需要為每位患者單獨建立生產(chǎn)線，經(jīng)過600多道工藝、由20多位專業(yè)工程師完成生產(chǎn)。

據(jù)國外研究，每劑次CAR-T的生產(chǎn)材料成本約4.3萬美元（約合人民幣31萬元）。這還不包括研發(fā)、質(zhì)控和冷鏈運輸?shù)拳h(huán)節(jié)的費用。

市場覆蓋率低是另一個現(xiàn)實問題。盡管國內(nèi)首款CAR-T產(chǎn)品自上市以來4年時間僅覆蓋了700多位患者，但隨著技術(shù)進步和政策支持，2023年中國CAR-T治療市場的總規(guī)模達到了約150億元人民幣，同比增長25%。與此同時，另一款晚3個月上市的CAR-T產(chǎn)品截至2023年總銷售額達到3.51億元，顯示出強勁的市場表現(xiàn)。

連續(xù)四年，多款CAR-T產(chǎn)品沖刺國家醫(yī)保目錄均鎩羽而歸。在“五十萬不談，三十萬不進”的國談隱形門檻下，動輒百萬級的CAR-T產(chǎn)品難以躋身醫(yī)保支付體系。不過，在今年醫(yī)保談判期間，有消息稱合源生物首席執(zhí)行官呂璐璐在完成2025年國家醫(yī)保談判中的商保目錄談判后，確認(rèn)了“談成”這一消息，此舉或?qū)⑵平釩AR-T難進醫(yī)保的現(xiàn)實困境。

“CAR-T療法的‘天價標(biāo)簽’是制約普及的核心障礙?！庇兴幤蟾吖軐?1世紀(jì)經(jīng)濟報道記者直言，其背后是多重成本的疊加：一是高度定制化生產(chǎn)，單批次僅服務(wù)1例患者，導(dǎo)致規(guī)模效應(yīng)缺失，單例生產(chǎn)成本可達售價的60%～70%；二是研發(fā)投入巨大，單產(chǎn)品臨床開發(fā)費用常超10億美元；三是嚴(yán)格的監(jiān)管與供應(yīng)鏈管理，需符合GMP標(biāo)準(zhǔn)的細(xì)胞制備中心、冷鏈運輸及全程追溯。此外，支付端壓力突出——國內(nèi)基本醫(yī)保尚未全面覆蓋，商業(yè)保險滲透率有限，患者自付比例高企，進一步限制了市場放量。 

面對商業(yè)化困境，行業(yè)正在從支付創(chuàng)新、成本控制和技術(shù)迭代等多個維度尋求突破。

創(chuàng)新支付模式已成為當(dāng)前的主要突破方向。復(fù)星凱特等企業(yè)通過與商業(yè)健康保險合作，已構(gòu)建多層次支付體系。以“滬惠保”為例，該險種連續(xù)多年將CAR-T療法納入特藥保障目錄，參保患者最高可獲50萬元藥品費用報銷。

成本控制方面，企業(yè)正通過國產(chǎn)化替代降低生產(chǎn)成本。藥明巨諾已開始從國產(chǎn)供應(yīng)商采購關(guān)鍵原材料，并計劃進一步提升國產(chǎn)供應(yīng)商的供貨比例。

技術(shù)迭代更為根本。2025年7月，華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬同濟醫(yī)院的周劍峰教授團隊宣布，通過全人源針對BCMA靶點的CAR-T療法，在治療復(fù)發(fā)、難治性多發(fā)性骨髓瘤方面取得了顯著的臨床成功，18例患者的整體緩解率高達100%，其中72.2%的患者達到完全緩解。相比傳統(tǒng)體外制備CAR-T療法，這一新方法可簡化操作、降低成本，有望大幅提升細(xì)胞療法的可及性。

體內(nèi)CAR-T療法正成為全球藥企布局的焦點。阿斯利康、艾伯維等跨國藥企紛紛通過收購押注這一領(lǐng)域。據(jù)市場消息，體內(nèi)CAR-T療法單劑成本有望從百萬元級降至10萬元以下。

隨著技術(shù)突破，CAR-T療法有望迎來從“最后選擇”到“早期治療”的轉(zhuǎn)變機遇。

市場規(guī)范仍待完善

隨著CAR-T療法持續(xù)走熱，網(wǎng)上已出現(xiàn)叫賣“抗癌針”的現(xiàn)象，各類宣稱“細(xì)胞治療癌癥”的機構(gòu)甚至個人紛紛涌現(xiàn)。對此，不少專家接連提醒患者，切勿病急亂投醫(yī)。

根據(jù)央視新聞，國務(wù)院公布的生物新技術(shù)監(jiān)管條例，計劃于2026年將CAR-T等新興生物技術(shù)納入全面監(jiān)管體系。例如，上海市已先行一步，自2024年9月1日起施行了《上海市自體嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)治療藥品監(jiān)督管理規(guī)定》，以加強CAR-T治療藥品的上市后監(jiān)督管理。

網(wǎng)上來歷不明的細(xì)胞治療產(chǎn)品有非常大危險性，在專家看來，這些產(chǎn)品未經(jīng)國家監(jiān)管體系認(rèn)證，也未在國家監(jiān)管體系下參與正規(guī)臨床試驗，其毒副作用和潛在風(fēng)險均不可預(yù)測。

一位不愿具名的臨床專家向21世紀(jì)經(jīng)濟報道記者介紹，隨著CAR-T療法在中國市場的推出，醫(yī)院接到了大量咨詢電話。例如，一位老年女性患者在經(jīng)歷兩次復(fù)發(fā)后，接受了CAR-T細(xì)胞療法治療彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤。根據(jù)臨床數(shù)據(jù)，該療法在治療此類患者時顯示出顯著效果，如一位患者在24天的住院治療后首次評估即獲得完全緩解，并在6個月后評估中仍保持完全緩解狀態(tài)。

“CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品是個人定制藥品，受患者基因型、免疫功能和疾病狀態(tài)等因素影響，治療效果會因人而異。但是以目前臨床治療情況而言，CAR-T療法顯著提高了血液腫瘤患者緩解率及總生存期，為患者帶來治愈的可能?！痹撆R床專家說。

前述分析師也指出，短期看，2026年《生物新技術(shù)監(jiān)管條例》的落地將推動行業(yè)進入“強監(jiān)管、重質(zhì)量”階段，加速淘汰技術(shù)落后、質(zhì)控薄弱的企業(yè)，頭部合規(guī)企業(yè)將受益于集中度提升。一方面，通用型CAR-T（UCAR-T）的研發(fā)，利用健康供者T細(xì)胞制備“現(xiàn)貨型”產(chǎn)品，既能大幅降低成本，又能縮短制備周期，是解決可及性問題的關(guān)鍵路徑；另一方面，實體瘤療法取得突破，如針對Claudin18.2、GPC3等靶點的CAR-T進入臨床后期階段，若研發(fā)成功，將打開千億級增量市場；此外，支付體系優(yōu)化，隨著惠民保覆蓋范圍擴大、商保創(chuàng)新產(chǎn)品（如按療效付費）推出，以及醫(yī)保談判常態(tài)化，高價壁壘有望逐步松動。預(yù)計2030年全球CAR-T市場規(guī)模或超500億美元，中國憑借患者基數(shù)大、政策支持強等優(yōu)勢，有望成為全球第二大市場。 

CAR-T 療法在海外已應(yīng)用超過十年，如今在許多國家已成為標(biāo)準(zhǔn)治療方案。但在新西蘭，仍處于臨床試驗階段，且目前不在公費醫(yī)療的范疇。新西蘭人必須遠(yuǎn)赴海外并支付高昂費用才能接受該治療。

在澳大利亞，符合條件的淋巴瘤患者雖然已經(jīng)可以享受 CAR-T 療法的公費醫(yī)療，且該療法很快將擴大到其他血癌治療，據(jù)患者反映，在澳洲治療要約 100 萬紐幣，而在上海曜影醫(yī)院僅需大約三分之一。

這也使得不少患者選擇中國來接受治療。不難發(fā)現(xiàn)，在醫(yī)院走廊里，有家屬最終在知情同意書上簽了字，他們選擇的CAR-T療法被納入了當(dāng)?shù)氐某鞘谢菝癖?，報銷比例超過50%。走廊另一端的醫(yī)生辦公室，有一位研究員正在介紹最新的體內(nèi)CAR-T臨床試驗，這種新方法可能將治療成本降低一個數(shù)量級。

從實驗室到臨床應(yīng)用，從百萬天價到十萬元級別，這場始于個體化定制的醫(yī)療革命，正在技術(shù)迭代與支付創(chuàng)新的雙重驅(qū)動下，加速駛向普惠大眾的終點。